Jeśli zolgensma miałby być podawany zgodnie z ChPL - np. dzieciom powyżej 6. miesiąca życia, ale do 2. roku życia i o masie ciała do 13,5 kg, przy spełnieniu dodatkowych warunków producenta - w sytuacji uzasadnionej klinicznie, to mimo że tacy pacjenci nie są włączeni do programu lekowego, takie leczenie nie powinno być uznane za sprzeczne z aktualną wiedzą medyczną czy niezgodne z zasadami etyki lekarskiej.
Oczywiście przy spełnieniu warunku, że spodziewane korzyści dla zdrowia pacjenta przewyższają w danym przypadku ryzyko, a rodzice udzielą zgodnie świadomej zgody na podanie leku, mając pełną informację o planowanym leczeniu – zastrzega Jolanta Budzowska." Więcej o kontrowersjach wokół refundacji leku zolgensma w artykule red. Karoliny Kowalskiej:
